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Expertos italianos crean método para combatir patologías genómicas

Expertos italianos crearon un nuevo método para combatir enfermedades genómicas, como la granulomatosa crónica o la distrofia de Duchenne, informó hoy el Consejo Nacional de Investigaciones (CNR).

La nueva propuesta de terapia genética, ideada por un grupo de investigadores del CNR-Instituto de Investigación Genética y Biomédica y del Hospital Humanitas, consiste en trasplantar un cromosoma completo a las células que presentan el defecto genético’, explicó Marianna Paulis del CNR.

Añadió que al reemplazar todo el cromosoma se eliminan numerosas alteraciones genómicas que actualmente son incurables.

‘Consiste en sustituir el cromosoma alterado por el de un donante sano, a partir del cual el genoma de la célula vuelve a ser perfectamente normal’, indicó la experta, según nota de prensa del CNR.

Hasta ahora era posible transferir un cromosoma completo de una célula a otra, pero se creía era imposible eliminar el cromosoma dañado al mismo tiempo.

Pero ‘tras dos años de trabajo con modelos experimentales hemos podido demostrar que con este enfoque es posible tratar las células de una inmunodeficiencia grave, como la enfermedad granulomatosa crónica, en la que algunas células sanguíneas no pueden eliminar infecciones’, dijo Paulis.

‘Ahora hemos reprogramado las células del portador de esta patología al obtener células madre pluripotentes capaces de diferenciarse hacia cualquier tipo de tejido y en particular en aquellas que presentan el defecto funcional’, precisó.

Las células restablecidas, agregó, se corrigieron mediante el trasplante de cromosoma y luego se diferenciaron en células del sistema inmunitario (granulocitos), que no funcionan en esta enfermedad, las cuales adquirieron el nuevo cromosoma sano con la eliminación simultánea del dañado.

En la investigación, tal como explicó el CNR e igual publica www.humanitas.it, los autores demostraron que ‘las células correctas habían recuperado la capacidad de eliminar bacterias patógenas, lo que equivale a una cura potencial de la enfermedad’.

Resta ahora en la investigación ‘transferir el método de trasplante de cromosoma a las células humanas. Existen muchas enfermedades que podrían beneficiarse de este enfoque, en primer lugar la distrofia de Duchenne, una enfermedad muscular grave, destacaron los investigadores.

PL

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